La Fundación Cris Contra el Cáncer ha promovido un ensayo clínico que «aporta resultados esperanzadores» para pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC), una enfermedad hematológica (un tipo de cáncer de la sangre) que, en las últimas décadas, ha pasado de ser potencialmente mortal a convertirse, en muchos casos, en una patología controlable a largo plazo gracias a las terapias dirigidas.
El estudio, denominado ‘ResToP’, demuestra que una estrategia basada en el uso temporal del fármaco ponatinib permitió que «un porcentaje relevante de pacientes» mantuviera la enfermedad bajo control «tras suspender por completo la medicación, incluso después de haber fracasado ya en un primer intento de dejar el tratamiento«, señala la entidad.
Los resultados han sido presentados recientemente en el Congreso Europeo de Hematología (EHA, por sus siglas en inglés) por los doctores Gonzalo Carreño, hematólogo del hospital 12 de Octubre de Madrid y Joaquín Martínez, investigador principal, y también director científico de CRIS Contra el Cáncer y jefe del Servicio de Hematología del también madrileño Hospital Universitario 12 de Octubre.
Vivir sin medicación
La leucemia mieloide crónica se relaciona con alteraciones en el ADN que provocan la producción descontrolada de células sanguíneas, explica Cris Contra el Cáncer. Desde hace más de veinte años, las terapias dirigidas contra puntos débiles de estos tumores, especialmente los inhibidores de tirosina quinasa, como ponatinib, han transformado el pronóstico de la enfermedad, permitiendo que la mayoría de los pacientes tengan una segunda oportunidad y una esperanza de vida similar a la de la población general.
Sin embargo, estos tratamientos suelen administrarse durante años, o incluso de forma indefinida, describe la entidad. Aunque son muy eficaces, pueden producir efectos secundarios y afectar a la calidad de vida. Por eso, en los últimos años ha surgido un nuevo objetivo terapéutico: la remisión libre de tratamiento, es decir, que el paciente pueda dejar la medicación y continuar sin signos de la enfermedad.
El problema apunta la Fundación, es que muchos pacientes que intentan suspender el tratamiento vuelven a presentar actividad de la enfermedad y necesitan retomarlo. Precisamente para ellos nació el ensayo ‘ResToP’.
Una segunda oportunidad
El estudio se dirigió a pacientes con la enfermedad que habían alcanzado una buena respuesta al tratamiento, habían intentado suspenderlo y sufrieron una recaída que obligó a retomarlo. Tras recuperar el control de la enfermedad, recibieron ponatinib durante dos años antes de intentar una segunda retirada del tratamiento.
El 95% no sufrió recaídas y no se observó ningún caso de progresión a fases avanzadas de la leucemia
Entre los que volvieron a dejar la medicación, el 68,2% mantenía la enfermedad controlada un año después, sin necesidad de volver a recibir tratamiento. Además, el 95% no sufrió recaídas y no se observó ningún caso de progresión a fases avanzadas de la leucemia, dos resultados especialmente relevantes en una enfermedad en la que mantener el control a largo plazo es esencial.
Los datos presentados en el EHA corresponden al análisis de los primeros 36 pacientes que pudieron abandonar el tratamiento y contaban con seguimiento suficiente para evaluar la eficacia y seguridad de la estrategia.
El envejecimiento de la sangre
El ensayo incorporó, además, una línea de investigación pionera para estudiar cómo influye el envejecimiento de las células sanguíneas en la evolución de la enfermedad. Con el paso de los años, algunas células de la sangre pueden acumular alteraciones genéticas, incluso en personas sanas, que en ocasiones comienzan a multiplicarse más que el resto, un fenómeno conocido como hematopoyesis clonal o CHIP, explican los investigadores.
Normalmente, la hematopoyesis clonal no deriva en patologías, y es un fenómeno asociado al envejecimiento. Sin embargo, en distintos estudios se ha asociado con un mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares y de algunos cánceres de la sangre.
Efectos secundarios
Los investigadores analizaron si estas alteraciones podían influir en la respuesta al tratamiento o aumentar los efectos secundarios en los pacientes del ensayo. Los resultados «son tranquilizadores»: la presencia de hematopoyesis clonal no se relacionó con mayor toxicidad cardiovascular ni con peor evolución de la enfermedad, y los pacientes que la presentaban mantuvieron un control similar al del resto de participantes.
Se trata de resultados preliminares, apunta la Fundación Cris Contra el Cáncer, que deberán confirmarse en cohortes más amplias, pero que aportan nueva información en un campo de investigación emergente dentro de la hematología.
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