Si todo sigue como hasta ahora, a mitad de año, Connecta Therapeutics podrá asegurar que su propuesta de fármaco contra el síndrome X frágil (SXF) es segura en personas sanas. Tan positivos son los indicios, que esta empresa catalana ya ha empezado a trabajar en la financiación de las pruebas necesarias para demostrar que este medicamento es seguro, también, en pacientes que sufran este trastorno genético. Y, de momento, ya ha atado 2,7 millones de euros del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, que esperan que sean solo el principio.
Según detalla en un comunicado la empresa, el síndrome X frágil se debe a una mutación que provoca la falta de una proteína (la FMRP), que es clave en las conexiones sinápticas entre neuronas. Esto se traduce en personas con discapacidad intelectual y/o problemas emocionales y sociales como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Actualmente, el SXF es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria y la segunda causa genética más prevalente después del síndrome de Down.
La propuesta de Connecta Therapeutics (una empresa que nace a raíz de una investigación del Centre de Regulació Genòmica de Barcelona) es un medicamento que modula la neuroplasticidad, mejora la capacidad cognitiva y restaura conductas como los problemas de interacción social. Este fármaco se ha diseñado con la ayuda de herramientas de inteligencia artificial que permiten simular escenarios, condiciones o situaciones y no tener que recrearlas en el laboratorio, lo que agiliza la investigación y hace que el producto que se prueba en animales sea mucho más seguro.
Así, la empresa está a punto de superar ya la Fase I de su ensayo clínico, llevado a cabo en el Instituto de Investigación del Hospital del Mar de Barcelona con «resultados preliminares positivos«. Será a mitad de este año cuando se confirme del todo que el tratamiento no genera efectos secundarios significativos sobre personas sanas. Y el siguiente paso, el que comienzan a financiar estos 2,7 millones de euros, será testar lo mismo pero con pacientes adultos. Esta Fase II empezará a lo largo del primer semestre de 2025.
De todos modos, esta compañía no descarta tener que acudir al capital privado para obtener mucho más dinero. Connecta Therapeutics ya cuenta con Prous Institute for Biomedical Research, Inveready y el CDTI entre sus accionistas.
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