Un innovador ensayo clínico, con un medicamento de terapia avanzada para el meduloblastoma en recaída -uno de los tumores cerebrales malignos más frecuentes en niños y adolescentes-, arroja esperanza para los menores con esta terrible enfermedad. Los resultados del ensayo, financiado por CRIS Contra el Cáncer, se han presentado este jueves en el madrileño Hospital Universitario Infantil Niño Jesús.
Cada año se diagnostican alrededor de 250 casos de tumores cerebrales infantiles en España. Entre ellos, el meduloblastoma es uno de los más frecuentes y, desgraciadamente, uno de los más agresivos. Pese a los avances de los últimos años, más de un 40% de los niños con meduloblastoma sufren recaídas, es decir, el cáncer reaparece cuando ya se consideraba eliminado. Además, estas recaídas suelen tener mal pronóstico, con una baja probabilidad de curación.
Caballo de Troya
Seis niños y niñas de entre 5 y 18 años, diagnosticados de meduloblastoma y que no habían respondido a ninguna otra terapia, participaron en este ensayo. Todos recibieron 8 dosis de ALOCELYVIR, que se basa en el uso de células madre, capaces de viajar hasta el tumor, como vehículo para transportar un virus modificado, que infecta y destruye selectivamente las células tumorales. Estas células actúan como ‘un caballo de Troya’ que libera los virus directamente en el entorno tumoral. A todos los pacientes se les hizo un seguimiento exhaustivo para determinar la progresión de la enfermedad y los posibles efectos secundarios derivados de esta terapia innovadora.
En los resultados, se observó que las células transportadoras estaban produciendo correctamente el virus y no se registró ningún efecto grave asociado al mismo. Además, 5 de los 6 pacientes se estabilizaron y pudieron recibir tratamientos adicionales de quimioterapia y radioterapia a los que respondieron de forma positiva, tras haber recibido ALOCELYVIR. Pese a la agresividad de su enfermedad, dos de estos pacientes continúan con vida actualmente a los 20 y 3 meses tras la participación en el ensayo.
Conclusiones
Este estudio demuestra la seguridad y viabilidad de esta terapia para el meduloblastoma, subraya CRIS contra el Cáncer. Además, abunda la entidad, da pistas de su posible eficacia, al observarse una supervivencia prolongada en algunos de los pacientes del estudio. Esto sugiere que ALOCELYVIR podría estar desencadenando una respuesta inmunitaria capaz de sensibilizar al tumor a otros tratamientos.
La finalización de este ensayo y la publicación de los resultados «representan un antes y un después» en la llegada de nuevos tratamientos a los niños con meduloblastoma
La finalización de este ensayo y la publicación de los resultados «representan un antes y un después»en la llegada de nuevos tratamientos a los niños y niñas con meduloblastoma, resalta CRIS contra el Cáncer. No solamente porque estos avances abren la puerta a ensayos clínicos más amplios que permitan evaluar la eficacia real de ALOCELYVIR; el verdadero potencial de esta terapia probablemente se observe al combinarlo con otros tratamientos, como la inmunoterapia, ya que conjuntamente se podría desencadenar una potente respuesta inmunitaria contra el tumor. Esto podría suponer una «verdadera oportunidad» para mejorar la supervivencia y calidad de vida de los pacientes con meduloblastoma avanzado, enfatizan.
En el acto de presentación de los resultados han participado Lola Manterola, cofundadora y presidenta de CRIS Contra el Cáncer; Julio Zarco, director gerente del centro hospitalario; el doctor Álvaro Lassaletta, oncólogo pediátrico del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús; el doctor Manuel Ramírez Orellana, jefe de Sección del Servicio Onco-hematología y director de la Unidad de Terapias Avanzadas del mismo hospital; José Manuel Caballero, padre del paciente Samuel; y Sonia González, madre de Noel, un niño fallecido por un meduloblastoma.
La historia detrás del ensayo
A Noel, un niño de Betanzos (A Coruña), le diagnosticaron un meduloblastoma con solo 8 años. Junto a su madre, Sonia González, y con el apoyo de CRIS Contra el Cáncer, impulsaron una campaña para investigar nuevas terapias contra este tumor cerebral infantil. La recaudación ha permitido financiar el ensayo clínico con ALOCELYVIR.
Aunque la terapia llegó tarde para el pequeño gallego, su legado ha hecho posible este avance, que ya está beneficiando a otros niños. Su historia simboliza cómo la solidaridad y la investigación pueden abrir caminos donde antes no los había. Su madre ha afirmado que «este proyecto nació del amor de una madre y ha crecido con el compromiso de muchas familias, investigadores y personas que creen, como CRIS Contra el Cáncer, que el cáncer infantil se puede curar si apostamos de verdad por la investigación. Cada niño que gana tiempo, cada familia que recupera la ilusión es un motivo para seguir. Este es el legado de mi hijo Noel».
