Pacientes con colangitis biliar primaria (CBP), una enfermedad rara que afecta al hígado y que puede llegar a provocar daños de gravedad para quienes la sufren, han pedido este martes una solución para poder acceder al único fármaco de segunda línea para tratar esta patología que había disponible en España y que ha sido retirado. Junto con la Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEEH) transmiten a las autoridades sanitarias «la necesidad urgente» que existe en la actualidad de garantizar nuevas opciones terapéuticas.
La colangitis biliar primaria es una enfermedad hepática crónica que se produce por una inflamación de los pequeños conductos biliares, de causa desconocida. Esta inflamación provoca a quien la sufre daños en el hígado y, eventualmente, la cicatrización del tejido hepático, pudiendo llevar a la cirrosis y, en casos graves, a la insuficiencia hepática. Nueve de cada diez personas afectadas son mujeres, que sufren como síntomas principales la fatiga y el prurito.
La dolencia afecta «significativamente a la calidad de vida de las personas que conviven con ella y contar con un tratamiento farmacológico es clave para evitar la progresión de la enfermedad«, señala el presidente de la Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEHH), el doctor Manuel Romero. Aunque existe un tratamiento de primera línea para la enfermedad -el ácido ursodesoxicólico (UDCA)-, en el 40% de los pacientes no se logra el control de la enfermedad, por lo que necesitan un tratamiento de segunda línea.
Revocación de la EMA
El pasado mes de diciembre, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, según sus siglas en inglés) revocó la autorización de este medicamento de segunda línea, el único disponible en España, lo que dejó a los pacientes sin una opción terapéutica aprobada para el tratamiento de la dolencia, denuncian las asociaciones.
«El control de la enfermedad es fundamental para nosotros y esta situación nos genera mucha incertidumbre», denuncian los pacientes
«El control de la enfermedad es fundamental para nosotros y esta situación nos genera mucha incertidumbre», afirma la presidenta de la Asociación para la Lucha contra las Enfermedades Biliares Inflamatorias Albi España, Elena Arcega. «Agradecemos el esfuerzo que se ha realizado para tratar de garantizar el tratamiento a quienes lo necesitamos en este momento excepcional, pero hay una situación de inequidad y necesitamos que se agilice la aprobación y el acceso a los nuevos medicamentos para que todos los pacientes que lo necesitan puedan recibir tratamiento», añade.
Sin disponibilidad
«Actualmente, existe una nueva terapia aprobada por las autoridades sanitarias europeas que podría ser una alternativa a esta situación de excepcionalidad en la que nos encontramos, pero aún no está disponible en España. Necesitamos que esta aprobación se agilice y que su disponibilidad sea una prioridad para las autoridades españolas, al igual que lo ha sido para las europeas», añade.
Eva Pérez, presidenta de la Federación Nacional de Enfermos y Trasplantados Hepáticos (FNETH), por su parte, recuerda que «estamos en un escenario incierto y necesitamos una solución, y que llegue esa alternativa. Ahora nos preguntamos qué decir a los pacientes sobre los próximos meses o años«.
La terapia está por la EMA desde septiembre del año pasado y con un Informe de Posicionamiento Terapéutico favorable por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) pero, pese a la ausencia de otra alternativa, «inexplicablemente», se quejan, este fármaco aún no está disponible para los pacientes en España.
Un fármaco efectivo
«En los ensayos clínicos, señala el doctor Manuel Romero, el medicamento ha demostrado ser efectivo para el control de la colangitis biliar primaria y es capaz de mejorar la calidad de vida de los pacientes. Es urgente que los pacientes cuenten con una opción terapéutica que logre este control», añade. La AEEH, Albi España y FNETH se han unido para pedir a las autoridades sanitarias que evalúen la situación en la que se encuentran y tengan en cuenta que, para ellos, «es vital una respuesta rápida».
«Es esencial que se actúe rápido y se nos garantice el acceso a tratamientos que nos den estabilidad y un control de la enfermedad que evite el avance del daño hepático que nos puede provocar», remarca Elena Arcega, presidenta de Albi España. «No es justo encontrarse en esta situación de incertidumbre sobre algo tan crucial como es el tratamiento para su enfermedad», concluye, por su lado Eva Pérez.
